Las nuevas terapias a medida basadas en la investigación genética permiten combatir esta enfermedad más eficazmente.
La leucemia es una enfermedad de la sangre que se caracteriza por presentar una tipología amplia y un origen común: la proliferación maligna de leucocitos o glóbulos blancos, las células que nos defienden de los agentes infecciosos y las sustancias extrañas. En el pasado mes de noviembre, la revista Nature se hizo eco del caso de Layla Richards, una niña británica de solo un año de edad que padecía una leucemia aguda muy agresiva con la que habían fracasado tanto la quimioterapia como el trasplante de médula ósea.
El equipo del inmunólogo Waseem Qasim, del Hospital Infantil Great Ormond Street (Londres), le aplicó una terapia singular diseñada por investigadores de la sede parisina de la compañía biofarmacéutica Cellectis. El método consistía en destruir el sistema inmune de la cría para reemplazarlo después con células inmunes –en concreto, linfocitos T– procedentes de un donante y modificadas mediante edición genómica –o cortapega genético– para que reconocieran y atacaran a las células cancerígenas de Layla.
Dos meses después del novedoso tratamiento, la niña se había librado del cáncer. Tras un segundo trasplante de médula ósea, sus células sanguíneas aumentaron, y pronto pudo volver a casa, recuperada. Layla continúa viva, y con buenas perspectivas. Esta terapia no es una cura definitiva, sino un salvavidas hasta encontrar un donante compatible que permita un trasplante. Es cierto que funciona, aunque sus responsables advierten de que se trata de una tecnología nueva que no va a estar disponible para todo el mundo de la noche a la mañana.Se ha aplicado en otro paciente, por ahora también con éxito. Una noticia esperanzadora.
